2017年8月1日，英国食品类药监局（FDA）准许恩西地平用以治疗带上异柠檬酸钠脱氨酶-2（IDH2）突变的R/R AML成年人患者。先前，MDS与AML常被觉得是持续统一体。殊不知，虽然二者涉及到几类一同的细胞遗传基因突变，其分子生物学和临床症状均存有显著差别。
虽然IDH2突变在MDS患者中并不普遍，但其可以危害DNA甲基化并管控表观遗传，是决策恶性肿瘤类化合物R-2-甲基戊二酸造成的首要条件，且可以造成MDS患者造成欠佳愈后。对先前治疗失败的MDS患者来讲（主要是应用去甲基化药品治疗失败），非常少有别的计划方案可选择。且不论是低危或是高风险患者，在治疗失败后其存活期都十分短。
不论是在病发前期，或是在随诊期内或治疗失败后，MDS的生物学特点都可以协助临床医生明确患者是不是可用靶向治疗治疗（包含恩西地平），这也决策了患者的愈后状况。
研究者观查到，对恩西地平比较敏感的患者几乎不含有除IDH2突变之外的共突变。先前现有直接证据说明，MDS患者带上的共突变数对患者愈后具备非常大危害。
除此之外，MDS的复制构形在随病况当然发展趋势而持续转变的与此同时，也决策着病况发展前景，但构形转变怎样危害和回应治疗尚不确立。与此同时，单独突变中间的关联性、不一样突变共表达时的相互影响、及其等位基因压力也是将来亟需解释的难题。IDH2突变的等位基因頻率在治疗全过程中产生的转变也许能为表明恩西地平的作用机制举报线索。
AG221-C-001科学研究中也发觉，应用恩西地平没法除根MDS.研究者推断推断这可能是因为突变基因扩增，造成恩西地平单药治疗的功效受限制。
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