近年来，白血病已成为发病率较高的疾病之一，儿童患病率较成人高。阿糖胞苷是一种重要的抗白血病药物，在体内能干扰去氧核糖核酸 DNA 的合成，从而抑制白血细胞的繁殖，实现抗肿瘤的药理作用。目前主要用于治疗急性粒细胞白血病及消化道肿瘤，和其他抗肿瘤药物共同联合应用，可以起到杀除肿瘤作用。