索拉非尼是第一个获得III期临床研究证据支持治疗HCC的分子靶向药物，是唯一被美国食品药品管理局(FDA)及中国食品药品监督管理局(CFDA)批准用于一线治疗无法手术或远期转移HCC的靶向药物。索拉非尼是一种多激酶抑制剂，能同时抑制多种存在于细胞内和细胞表面的激酶，包括RAF激酶、血管内皮生长因子受体-2(VEGFR-2)、血管内皮生长因子受体-3(VEGFR-3)、血小板衍生生长因子受体-β(PDGFR-β)、KIT和FLT-3。 一方面索拉非尼可以抑制肿瘤细胞增殖可以理解为抑制种子生长，抑制残存肿瘤细胞包括微小病灶及循环肿瘤细胞。另一方面索拉非尼可以抑制肿瘤血管生成，可以这样理解就是使苗生长的土壤使它贫瘠，这样苗就不长也就是肿瘤细胞不生长了，抑制了肿瘤血管的生成。通过这两方面达到抑制肿瘤生长的目的，可以显著延长患者生存时间，能够稳定病情及改善预后。