2013年2月8日，英国食品类与药品管理处（FDA）根据加快审批程序准许了“孤儿药”Pomalyst （pomalidomide）用以别的癌症药物治疗后仍有进度的窦汇区骨髓瘤（MM）治疗。pomalidomide根据调整人体免疫系统而毁坏并抑止其生长发育，该药预估用以以前最少接纳二种药品治疗（包含来那度胺和硼替佐米）六十天内无应答并有进度的患者（发作或不易治）。
一项列入221例发作或不易治MM患者的临床研究评定了pomalidomide的安全系数和实效性。评定治疗后癌病彻底消退或一部分消退的患者总数（总体目标回复率，ORR）。患者被任意分成接纳pomalidomide的独立治疗组和小剂量pomalidomide协同阿昔洛韦治疗组。
数据显示，pomalidomide的独立治疗组中7%的患者完成了ORR。这种患者的中位回复延迟时间还未到。在小剂量pomalidomide协同阿昔洛韦治疗组中，29.2%完成了ORR，中位回复延迟时间为7.4个月。
“pomalidomide 为愈后最烂的患者也就是双向不易治患者给予了治疗期待，”亚特兰大埃默里大学的 Sagar Lonial 博士研究生在窦汇区骨髓瘤文化教育主会场发布发言时表示。
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