在三个任意、双盲实验、安慰剂对比和对外开放标识增加实验中评定艾曲波帕对成年人漫性ITP患者的功效和安全系数。
在研究TRA100773B和研究TRA100772A([NCT00102739])中,以前最少接受过一种ITP治疗且血小板计数低于30 x 10^9 /L的患者被任意分派接受艾曲波帕或安慰剂将近6周,以后接受6周放化疗。在实验期内,假如血小板计数超出200 x 10^9 /L, 艾曲波帕或安慰剂将停用。
入组患者的群体特点为:负相关年纪五十岁,女士占60%。大概70%的患者接受过最少2种ITP治疗(主要是皮质激素、人免疫球蛋白、利妥昔单抗、细胞毒性治疗、达那唑和硫唑嘌呤),40%的患者接受过脾摘除术。全部治疗组的血细胞基准线平均值(约18×10^9 /L)类似。
研究773B将114名患者任意分成2组,一组服食艾曲波帕,每一次50mg,另一组服食安慰剂。研究772A将117例患者任意分成四组,各自接受安慰剂组或艾曲波帕每一次30 mg、艾曲波帕每一次50 mg或艾曲波帕每一次75 mg治疗。
在本实验中,艾曲波帕的功效是根据反映率来评定的,反映率的界定是在治疗期内,基准线血小板计数自小于30 x 10^9 /L升至大于或等于50 x 10^9 /L的患者占比。
实验结果显示,在研究773B中,2组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)的反映率是59% VS 16%,在研究772A中,2组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)的反映率是70% VS 11%。
在RAISE(NCT00370331)研究中, 197名患者任意接受艾曲波帕(每日一次,每一次50 mg)或安慰剂治疗6个月,在这段时间,艾曲波帕的使用量能够 依据个人血小板计数开展调节。患者在接受艾曲波帕治疗6星期过后,能够 降低或终止ITP药品治疗。在实验全过程中,患者被容许在临床医学规定的一切時间接受救治治疗。
接受艾曲波帕和安慰剂治疗的患者年龄结构各自为47岁和52.五岁。在接受艾曲波帕和安慰剂治疗的患者中,约有一半(各自为47%和50%)的患者在随机分组时与此同时接受ITP药品治疗(主要是皮质激素),血细胞基准线记数小于或等于15 x 10^9/L的患者各自为50%和48%。在接受艾曲波帕和安慰剂治疗的患者中, 各自有37%和34%的患者曾接受过脾摘除术。
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