艾曲波帕不但可促进巨核细胞的繁衍、分化，推动血细胞的转化成，也有推动造血干细胞分化和分化，进而改进造血机能的功效，于2014年准许用以治疗经免疫抑制治疗法失效的超重型再生障碍性贫血患者。
在国外国立大学环境卫生研究所(NIH)的临床研究中，征募了43例经免疫抑制治疗失效的超重型再生障碍性贫血患者。患者必须 具有下列标准：
1、年纪≥十二岁；
2、确诊为超重型再生障碍性贫血；
3、最少一个治疗过程以ATG为基本的治疗失效，且观查時间最少六个月之上；
4、血细胞<30×109/L；
5、清除先天造血功能衰退。
艾曲波帕起止使用量为50mg/天，假如血细胞数沒有提升或提升不显著，则每两个星期提升25mg,较大使用量不超过150mg/天。患者能够 再次服食环孢素治疗，必需时可给与患者血细胞或血细胞滴注适用治疗。
43例患者在服食艾曲波帕16周后开展点评，一共有17例患者（40%）有治疗功效（包含1系、2系或3系反映）。
最普遍的副作用是：恶心想吐（33%）疲惫（28%）干咳（23%）拉肚子（21%）和头疼（21%）。
因为艾曲波帕的药用价值为推动造血干细胞繁衍、巨核繁衍和血细胞转化成，难以避免的会想到到下列难题：
**在推动造血干细胞繁衍的全过程中是否会造成性染色体的转变（复制演化，尤其是花了7天时间性染色体的基因变异很有可能提醒进度为败血症）？
**是否会造成原始细胞（很有可能的白血病细胞）提升？
**巨核细胞和血小板增多是否会造成骨髓纤维化或产生静脉血栓？
患者每六个月开展骨髓活检，负相关随诊期13个月，結果为：
&&未发觉骨髓纤维化。
&&服药期内未发觉静脉血栓事情；仅1例患者断药14个月产生下肢静脉血栓。
&&未发觉原始细胞增加。
&&复制演化发病率18.6%（8/43），多见艾曲波帕治疗失效者；花了7天时间性染色体基因突变者共5例，所有为治疗失效者，花了7天时间性染色体基因突变发病率11.6%。
对于产生复制型演化的缘故，是因为艾曲波帕造成？或是这种治疗失效的患者自身病况发展趋势而致？还必须 开展进一步的临床医学对比科学研究。
之后NIH进一步开展科学研究，艾曲波帕协同ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也获得了催人奋进的实际效果。对于艾曲波帕单药治疗怎样、长期实际效果及病发症怎样，还必须 较长的科学研究之途要走。
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