Eltrombopag治疗再生障碍性贫血,于2014年2月得到 了FDA的开创性治疗资质。在一些再生障碍性贫血患者中早已被证实会造成三系造血功能,使血小板计数提升,红细胞计数和白细泡提升。2014年8月,FDA早已准许了艾曲博帕(Promacta)做为中重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方式。2015年8月24日,FDA准许eltrombopag(Promacta)用以治疗1岁及之上的难治性血小板低症患者。
比较严重的再生障碍性贫血是一种人体免疫系统受体的病症,其特点是脊髓生长发育阻碍及全红细胞降低。免疫增强剂及异遗传基因干细胞移植是普遍的治疗方式,但有三分之一的患者对免疫增强剂承受,伴随不断、比较严重的红细胞降低及造血功能干、祖细胞总数欠缺。而血细胞生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的总数提升,改善患者的造血机能。
因此,英国哈尔特菲尔德研究所Matthew J. Olnes领导干部的课题研究工作组开展了一项Ⅱ期科学研究,以明确内服的血细胞生成素Eltrombopag的仿真模拟药品艾曲博帕是不是对自身免疫病的不易治再生障碍性贫血合理。科学研究工作人员挑选了2009年〜2011年间的患者,47例身患再生障碍性贫血及不易治红细胞降低的患者合乎挑选标准,最终共25例患者接纳Eltrombopag 治疗,使用量为50 mg每日,必需时可升至150 mg每日,共12周。关键终点站是患者的血细胞计数及静脉注射依靠得到明显改善。如患者对治疗反映优良,则再次运用艾曲博帕治疗。
結果发觉在12周时,25例患者中的11例(44%)最少有一系得到改善,且副作用较小。9例患者不会再必须 滴注血细胞(中位血小板计数提升44000/mm3)。 6例患者血红蛋白浓度水准较前改善(中位提升4.4g/dl),在其中3例治疗前依靠血细胞滴注的患者不会再必须 静脉注射。9例患者单核细胞记数提升(中位提升1350/mm3)。而数次骨髓活检数据显示,治疗后三系造血功能获得改善的患者,仍未发生骨髓纤维化增加的状况。但免疫功能的监督表明无有关改善。
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