在以往MDS愈后偏差的情况下，选用恩西地平医治明显增加了复治病人的愈后存活期。虽然这一结果仅为基本结果，但也为MDS的医治给予了新的对策。
2017年8月1日，英国食品类药监局（FDA）准许恩西地平用以医治带上异柠檬酸钠脱氨酶-2（IDH2）基因突变的R/R AML成年人病人。先前，MDS与AML常被觉得是持续统一体。殊不知，虽然二者涉及到几类一同的细胞基因变异，其分子生物学和临床症状均存有显著差别。
虽然IDH2基因突变在MDS病人中并不普遍，但其可以危害DNA甲基化并管控表观遗传，是决策恶性肿瘤类化合物R-2-甲基戊二酸造成的首要条件，且可以造成MDS病人造成欠佳愈后。对先前医治不成功的MDS病人来讲（主要是应用去甲基化用药治疗不成功），非常少有别的计划方案可选择。且不论是低危或是高风险病人，在医治不成功后其存活期都十分短。
不论是在病发前期，或是在随诊期内或医治不成功后，MDS的生物学特点都可以协助临床医生明确病人是不是可用靶向药物治疗（包含恩西地平），这也决策了病人的愈后状况。
学者观查到，对恩西地平比较敏感的病人几乎不含有除IDH2基因突变之外的共基因突变。先前现有直接证据说明，MDS病人带上的共基因突变数对病人愈后具备非常大危害。
除此之外，MDS的复制构形在随病况当然发展趋势而持续转变的与此同时，也决策着病况发展前景，但构形转变怎样危害和回应医治尚不确立。与此同时，单独基因突变中间的关联性、不一样基因突变共表达时的相互影响、及其等位基因压力也是将来亟需解释的难题。IDH2基因突变的等位基因頻率在医治全过程中产生的转变也许能为表明恩西地平的作用机制举报线索。
AG221-C-001科学研究中也发觉，应用恩西地平没法除根MDS.学者推断推断这可能是因为基因突变基因扩增，造成恩西地平单药治疗的功效受限制。
几十年来，科学研究工作人员自始至终专注于找寻可以医治血夜肿瘤的神丹妙药，尤其是在AML和MDS行业内，除去体细胞完善阻碍和诱发细胞增殖已变成临床医学前和临床实验长期的主题风格。如今，科学研究工作人员早已可以评定非特异分子结构靶向治疗药物（包含全反式维甲酸、伊马替尼、伊布替尼等）的积极主动功效，也可以根据恩西地平使AML病人和带上IDH2基因突变的MDS病人修复细胞增殖的工作能力。
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