马尔法兰是治疗多发性骨髓瘤的首选药物，临床试验考察大剂量马法兰/ALKERAN联合来那度胺化疗治疗多发性骨髓瘤的效果如何，中位无进展生存期23.7个月
常规用量时马法兰的耐受性较好，但肝、肾功能障碍患者仍应慎用，严重贫血、早孕者禁用。
FDA批准马法兰有两个适应症：(1)作为高剂量药物调节多发性骨髓瘤(MM)患者的造血干细胞移植(ASCT)之前的治疗;(2)对于MM患者的保守性治疗，适用于口服治疗不合适的患者。这是第一款被FDA批准的高剂量用在MM治疗的药物。
马法兰治疗效果怎么样呢？
马尔法兰是治疗多发性骨髓瘤的首选药物，临床试验考察大剂量马法兰/ALKERAN联合来那度胺化疗治疗多发性骨髓瘤的效果如何，研究者在2010年3月～2013年4月纳入18岁～80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例，其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。剂量限制性毒性指自体造血干细胞移植30天内的治疗相关性死亡、移植失败、3级以上心房纤颤、4级深静脉血栓栓塞或肺栓塞。化疗有效性指自体造血干细胞移植90天的完全缓解（CR）。用Kaplan-Meier方法计算总生存期和无进展生存期。
试验期间，40例患者（70%）出现了3～4级非血液毒性反应，来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。在自体干细胞移植90天后，8例患者（14%）达到CR，25例患者（44%）达到非常好的部分缓解（VGPR），42例（74%）获得CR、VGPR或部分缓解（PR）。中位随访时间12.3个月，估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。
常规用量时马法兰的耐受性较好，但肝、肾功能障碍患者仍应慎用，严重贫血、早孕者禁用。
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