一项有330例MTC患者参与的评价卡博替尼安全性和有效性的国际多中心随机双盲对照试验，患者被随机(2：1)分入接受卡博替尼140mg(=219)，qd，或安慰药(n=111)。治疗组不进食，服药，直至经治医师确定疾病进展或患者不能耐受。按年龄(≤65岁和>65岁)及是否之前接受过酪氨酸激酶抑制药(TKI)治疗(是、否)随机分组，进行中不允许交叉。主要观察指标为基于通过符合实体瘤(RECIST)修改版疗效判定标准的IRRC-确认事件的无进展生存期，客观反应(OR)及反应时间。