
东盟奥贝胆酸(Ocaliva)的适应症
东盟奥贝胆酸(Ocaliva)的适应症:奥贝胆酸是2016年在美国获批上市的一款口服药物,适应症是联合熊去氧胆酸(UDCA)用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎(以前被称为原发性胆汁性肝硬化,PBC)成人患者,或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。
东盟奥贝胆酸(Ocaliva)的适应症:奥贝胆酸是2016年在美国获批上市的一款口服药物,适应症是联合熊去氧胆酸(UDCA)用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎(以前被称为原发性胆汁性肝硬化,PBC)成人患者,或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。
原发性胆汁性肝硬化(PBC)是一种原因未明的慢性进行性胆汁淤积性肝病,病例特点是肝内小胆管非化脓性、进行性、破坏性炎症,导致胆汁形成、排泄障碍,出现慢性肝内胆汁淤积的临床表现和血液生化改变。奥贝胆酸(Ocaliva)是20年来唯一获得美国FDA批准用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的药物,可显著改善对熊去氧胆酸(UDCA)治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标,延缓疾病进展,提高生存率。
奥贝胆酸Ocaliva从患者角度和治疗角度都“非常有创新”,并指出其作用机制与UDCA是不同的和互补的,允许Ocaliva更直接,有效地调节疾病基础的分子和细胞机制——通过活化法尼醇X受体,间接抑制细胞色素7A1(CYP7A1)的基因表达。由于CYP7A1是胆酸生物合成的限速酶,因此奥贝胆酸可以抑制胆酸合成,用于治疗原发性胆汁性胆管炎,以及可能用于非酒精性脂肪性肝病。
2017年6月22日,奥贝胆酸药物被授予2017 Premio Galeno Italia(Prix Galien)化学合成药物奖。Prix Galien化学合成药物奖是意大利生命科学行业最受认可的荣誉之一,该奖项授予创新药物奥贝胆酸,奖励其作为PBC的新型治疗方案。
奥贝胆酸(Obeticholic acid,OCA,商品名Ocaliva)由Intercept研发,是一种法尼酯X受体特异性激动剂。2016年5月27日美国FDA有条件加速批准其用于治疗原发性胆汁性胆管炎,是近20年来首个获得美国FDA批准治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的药物,可显著改善对熊去氧胆酸(UDCA)治疗应答不佳或不耐受的PBC患者的生化指标,延缓疾病进展,提高生存率。
奥贝胆酸是FXR在肝脏和小肠中表达的核受体的激动剂。FXR是胆汁酸、炎性、纤维化和代谢途径的关键调节。FXR活化由胆固醇以及由胆汁酸增加运输出肝细胞的抑制从头合成降低胆汁酸的细胞内肝细胞浓度。这些机制限制了循环的胆汁酸池的整体尺寸,同时促进胆汁分泌,从而减少肝脏暴露于胆汁酸。
奥贝胆酸(Ocaliva)是2016年先后在美国和欧盟获批上市的一款口服药物,用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC),目前奥贝胆酸(Ocaliva)也已被证明对治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)有效,美国FDA已授予奥贝胆酸(Ocaliva)突破性疗法认定。
2016年5月27日奥贝胆酸(ObeticholicAcid)被美国FDA获批批准上市。于2016年12月12日获欧盟批准上市,用于治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)。奥贝胆酸可谓是一种传奇药物,因其适应证PBC是一种罕见病,因此奥贝胆酸在2010年就被欧洲药品管理局的孤儿药委员会(COMP)认定具有孤儿药资格。作为激励措施,孤儿药可以获得十年的市场独家经营权。但目前国内还没有正式上市奥贝胆酸(ObeticholicAcid)。
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