Koselugo（司美替尼）是一种小分子MEK抑制剂，其对于丛状神经纤维瘤的生长抑制作用显得尤为重要。在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上，且不良反应相对较轻，安全性相对较高。相比于伊马替尼仅有14%的患者有类似效果；聚乙二醇干扰素α-2b仅有5%的患者有类似效果，司美替尼对丛状神经纤维瘤的治疗效果尤为显著。