司美替尼（selumetinib）为口服胶囊， 获“ 突破性药物 ”、“ 孤儿药”和“罕见儿科疾病用药”资格以及“优先审评”地位，被批准用于治疗 2 岁及以上的 1 型神经纤维瘤（NF1）儿童患者，这些患者带有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。该药是 FDA 批准的首款 NF1 治疗药物。NF1 是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病。那么，阿斯利康司美替尼效果好吗？

司美替尼（selumetinib）是一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，其在治疗神经纤维瘤病、非小细胞肺癌、卵巢癌等肿瘤的研究也在积极推进。那么，英国阿斯利康司美替尼治疗神经纤维瘤效果如何？