Venetoclax(维奈托克)是一种靶向药物治疗,能够 修复和推动细胞坏死,它是一切正常细胞死亡的普遍方法。这类流程化细胞死亡涉及到了造成体细胞转变(如体细胞收拢、核破裂等)的一系列井然有序的细胞生物学事情,造成华氏巨球蛋白尿症 (WM) 病人的肿瘤干细胞最后身亡。
Venetoclax(维奈托克)是一种小分子水,可以进到体细胞并与抗细胞凋亡蛋白质 B-体细胞淋巴肿瘤-2 (BCL-2) 紧密结合,进而修复肿瘤细胞细胞凋亡(身亡)。另一种了解方法是 Venetoclax(维奈托克)阻隔了可推动过表达BCL-2 的肿瘤干细胞生存的关键通道,进而造成肿瘤干细胞身亡(促细胞凋亡)。
一些研究表明,与身心健康病人对比,WM 病人的 B-体细胞和血液体细胞中的 BCL-2 均被过表达。除此之外,不管 MYD88 或 CXCR4 基因突变情况怎样,WM 病人样版上都存有 BCL-2 过表达,这说明了一种单独的病理学牵张反射。已经应用 IWMF 科学研究股票基金对于此事开展科学研究。
Venetoclax(维奈托克)于最近得到 了美国食品和药物管理局 (FDA) 的准许,用以医治漫性网织红细胞败血症 (CLL) 和小网织红细胞淋巴肿瘤 (SLL) 病人。2018 年末,FDA 准许该药品协同别的治疗方法用以亚急性髓系白血病 (AML) 病人,可用的病人应是新诊断且年纪不小于 75 岁,或有别的症状确诊而没法接纳加强一线放化疗。必须 留意的是,假如一种药品被准许用以一种主要用途,那麼在医师觉得该药很有可能有协助的状况下,她们能够 挑选应用这类用药治疗别的病症。这被称作“以使用说明标出之外的主要用途”应用药品,有关仅用 Venetoclax(维奈托克)或与Ibrutinib(依鲁替尼)协同应用医治 WM 病人的临床研究仍在进行中。
在一项对非霍奇金淋巴肿瘤 (NHL) 病人的科学研究中,四分之三的 WM 病人的病症有一定的减轻,在其中一例病人放任不管。到迄今为止,另一项用 Venetoclax(维奈托克)医治反复性/不易治 WM 病人的进行中的临床实验说明,针对有症状的、此前接纳过医治的 WM 病人而言(包含以前应用过 Ibrutinib(依鲁替尼)的病人),该治疗法的耐受力优良且减轻水平高。
有试验室直接证据说明,协同应用 BTK 缓聚剂 Ibrutinib(依鲁替尼)和 BCL-2 缓聚剂 Venetoclax(维奈托克)具备协同效应,由于相比于独立应用任一药品而言,协同应用能更合理地杀掉体细胞。在未来的临床研究中,将与此同时开展 Ibrutinib(依鲁替尼)和 Venetoclax(维奈托克)给药,不断2年,自此将终止医治,以明确病症减轻的深层、延迟时间和长期性不良反应。
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