【规格】：30mg 　　【商标】：defcort 30 　　【通用名(中文名称)】：Deflazacort (地夫可特） 　　【英文名称】：Deflazacort Tablets 　　【有效期】：24个月 　　【贮藏】：密封，在15-30℃条件下保存。 　　【Deflazacort 地夫可特 适应症】 　　用于原

　　PTC Therapeutics公司宣布, Emflaza ( 地夫可特 )获批扩大其标适应症， 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。 　　美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。 　　杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病, 导致进行不

地夫可特 警告和注意事项 　　内分泌功能中变化：可能发生下脑丘垂体肾上腺轴抑制，库兴氏综合征，和高血糖；有EMFLAZA的慢性使用对这些情况监视患者。 　　免疫抑制和感染的风险增加：新，加重，播散的风险增加，或潜伏感染的再活化，它可能是严重和有时是

肌营养不良常见形式的肌无力、肌肉萎缩，肌营养不良蛋白缺乏引起，肌营养不良蛋白是一种帮助保持肌肉细胞不受损伤的蛋白。肌营养不良孩子早期通常在3-5岁时被发现，然后随时间推移而恶化。 　　当孩子检查出肌营养不良后家长们感到“晴天霹雳”，在听到很多

美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 去氟可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 　　 去氟可特 是一个很老的糖皮质激素药

Marathon制药公司在美国神经肌肉疾病协会的临床研究会议上，公布了 地夫可特 和强的松治疗杜氏肌营养不良效果对比的研究报告。结论是从总体来说地夫可特治疗效果好于强的松。糖皮质类激素治疗dmd可以增强患者的肌肉力量，进而改善患者的一些症状。研究者招募

在Marathon Pharmaceuticals公司申请地夫可特上市的过程中，开展三期临床试验的一系列数据中，显示 地夫可特 的作用和副作用都好于强的松。 　　由于 地夫可特 不是什么新药，全世界许多DMD患者早就使用地夫可特和相类似的其他糖皮质类激素，如强的松和强的

　　90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估地夫可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受 地夫可特 0.9/mg/kg/天

　　目前被权威机构推荐的治疗DMD的药物只有糖皮质类激素，但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章，重点的介绍了地夫可特的治疗效果。 地夫可特 是一种糖皮质类激素，一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以