90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估地夫可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受 地夫可特 0.9/mg/kg/天

　　90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估醋嘿唑龙在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。 　　受试者随机接受 醋嘿唑龙 0.9/mg/k

　　目前被权威机构推荐的治疗DMD的药物只有糖皮质类激素，但是仍然还有许多患者没有使用激素治疗。发表在美国神经病学杂志上的一篇文章，重点的介绍了地夫可特的治疗效果。 地夫可特 是一种糖皮质类激素，一般被用于抗炎症和免疫抑制。研究证明该类药物可以

　　PTC Therapeutics公司宣布， Emflaza ( 去氟可特 )获批扩大其标适应症， 用于2岁至5岁之间的杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。 　　美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了该公司的补充申请 (sNDA)。 　　杜氏肌营养不良是一种罕见的儿童遗传病， 导致进行

　　国外普遍使用激素治疗DMD已经有二十年，用的药是三种强的松、强的松龙和地夫可特。原来美国和中国一样只用强的松和强的松龙，欧洲国家，加拿大，韩国用地夫可特。虽然美国原来也有部分患者使用 地夫可特 ，但是他们都是从国外买，需要自费，现在美国批准

　　90年代初期开展的2项三期临床研究（MP-104-NM-001，MP-104-NM-002）支持本品有效和安全性。MP-104-NM-001是一项随机双盲，安慰剂和活性药物对照研究，评估去氟可特在5-15岁DMD男性患者中改善肌力的疗效（n=196）。受试者随机接受 去氟可特 0.9/mg/kg/天

　　首个PDA批准的用于治疗DMD的皮质类固醇药物，也是 地夫可特 首次被批准在美国使用。地夫可特将以片剂和口服混悬剂的形式获得。 　　来自FDA药物评价和研究中心的Billy Dunn表示，“这是首个批准用于杜氏肌营养不良患者广泛使用的疗法。我们希望这种治疗

　　Marathon制药公司资助的 地夫可特 III期临床试验已在美国九个医学中心实施完成。日前在MDA（美国肌营养不良协会）2016年大会及美国神经病学年会（AAN）上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁，确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验，其中45名患者已

　　美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准 地夫可特 （商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。 　　最近许多家长打电话给我们，询问